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La vida con una enfermedad rara

La vida con una enfermedad rara

El Síndrome KBG es una condición genética muy poco común causada por mutaciones en el gen ANKRD11 y con muy pocos diagnósticos; en el año 2010 solo había 54 casos registrados con este síndrome, en la actualidad somos unos 530 de los cuales 36 niños se encuentran en España. El nombre del Síndrome fue dado por el Dr. Optiz cuando en 1975 diagnosticó los tres primeros casos y le dio las tres primeras iniciales de sus apellidos.

La vida con una enfermedad rara

Las características principales son: rasgos faciales característicos (cara triangular, ojos muy espaciados, cejas anchas o pobladas, orejas prominentes, puente nasal prominente, nariz bulbosa…), macrodoncia, baja estatura, anomalías esqueléticas como braquidactilia o escoliosis, retraso en el desarrollo, retraso intelectual leve o moderado y problemas de conducta como intolerancia a cambios, dificultad para manejar emociones, intolerancia a la frustración, etc. También, aunque en un menor caso, presentan pérdida de audición, convulsiones cerebrales, defectos cardíacos, anomalías en la piel y cabello, pubertad avanzada y problemas oculares (estrabismo, catarata bilateral congénita, miopía alta y megalocórnea).

Sin cura pero con posibilidad de tratamientos para mejorar la calidad de vida

Como síndrome genético, no tiene cura pero sí se pueden tratar las diversas manifestaciones que surgen y aplicar una vigilancia y seguimiento para prevenir posibles problemas y mejorar la calidad de vida de las personas afectadas. Hasta aquí serían los rasgos científicos del síndrome, pero lo que existe detrás de cada niño es una historia de lucha titánica por parte de los padres y madres en búsqueda de un diagnóstico.

El apoyo de la Asociación Española de Síndrome de KBG

La gran mayoría de familias de la Asociación Española de Síndrome de KBG os podrían contar todo un calvario de pruebas y diagnósticos fallidos dados a sus hijos hasta dar con el correcto, algunos incluso han estado más de 10 años a la espera.

En nuestro caso, nuestro hijo Leo de 3 años fue un afortunado y se le diagnosticó en octubre de 2020. Siempre según el informe médico, Leo presenta un diagnóstico leve de este síndrome que le afectaría sobretodo en su baja estatura, pero debido a su corta edad no se descartan otros posibles síntomas. Desde el mismo momento de su nacimiento, Leo ya presentaba rasgos característicos y conforme fue creciendo empezaron a llegar las diversas pruebas de intolerancias (lactosa, fructosa, celiaquía, etc.) para comprobar si tenía alguna que le retrasara en el crecimiento.

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Después de ser todas ellas negativas, vino el análisis genético buscando algún tipo de acondroplasia el cual también fue negativo. Gracias a la perseverancia de la doctora que le lleva en el Hospital, se le practicó otro análisis genético y es aquí donde surgió su diagnóstico. Todavía recordamos perfectamente el día que fuimos a consulta para darnos el resultado: la doctora nos dijo que síndrome era pero tampoco pudo ayudarnos mucho más porque no había encontrado información acerca de él. La sensación de soledad que sentimos fue brutal. Recuerdo llegar a casa y llorar y llorar y llorar y repetirme una y otra vez ¿porqué a nosotros?

Ese mismo día nos pusimos en contacto con FEDER con la esperanza de que ellos supieran algo o tuviesen alguna persona con este síndrome, pero tampoco ellos sabían nada acerca de esta enfermedad. Tan solo nos dieron el contacto de una persona que tenía un niño con este mismo síndrome. A partir de aquí nos pusimos en contacto con ella y con otras personas que iban surgiendo y así es como creamos primero un grupo de Whatsapp y después la Asociación.

La vida con una enfermedad rara

Ha sido un largo y duro camino el llegar hasta aquí, pero la Asociación nos hace sentirnos acompañados en todo momento y los padres y madres que la integramos nos ayudamos y aconsejamos en todo lo que podemos.

Nuestro fin último es concienciar a los que nos gobiernan de la necesidad vital de inversión en investigación y ciencia, porque sin ella no habría ni un diagnóstico. No obstante nuestra meta más cercana es hacernos conocer, dar visibilidad y decirles a otras familias que resulten afectadas con este diagnóstico que no están solos en este camino y que nuestra historia apenas acaba de comenzar.

Y vosotras Malasmadres, ¿convivís con una enfermedad rara en casa?

Han comentado...

  1. Hola. Mí nombre es Nancy, estuve leyendo en l página casos reales con el síndrome KBG. quisiera saber más de esta enfermedad,ayer recibí los resultados de hijo y arrojo para síndrome KBG.
    Tobías tiene ocho años,nació con una cardiopatía congénita CIA,CIV,dextrocardia y hipoplasia pulmonar derecho. Como así también criptorquidia, talla y peso bajo, una discapacidad intelectual grave, un retraso del habla. Estrabismo y astigmatismo. A los 4 meses de edad fue operado de una coartacion de haorta,a los 5 años le corrigieron el estrabismo y a los 8 año una cirujía de criptorquidia. Son tantas cosas por la que pasó mí hijo que siempre m hice l pregunta por qué mí hijo nació con tantos problemas de salud? A media que va creciendo van apareciendo más problemas de salud. Y en mí caso como mamá quisiera saber cómo tratar con esta enfermedad, tobias actualmente es un niño ansioso,nervioso, y un poco agresivo cuando no sé l da lo que quiere o cuando le llamamos l atención por algo que hizo mal con eso v acompañado el grito y el llanto.quisiers saber más de esta enfermedad he buscado información pero m salen en otro idioma y quiera conocer casos reales. Nosotro somos de argentina vivimos en pueblito perteneciente a los valles calchaquies

    1. Hola, estoy pasando lo mismo que tú con mi niño diagnosticado con el síndrome de kbg. Espero que se encuentre bien. Bendiciones

  2. 2 enfermedades raras.
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    Cuando nos toca una se nos viene el mundo abajo pero cuando tocan dos el universo también cae. Teníamos más posibilidades de ganar a la lotería pero ahí esta nuestro pequeño.
    A nuestro hijo le diagnosticaron hipotiroidismo congénito en la prueba del talón, su tiroides no funciona, su tsh era de 77 (el rango debe ser inferior a 2).La noticia llegó a la semana de nacer, estábamos en la ducha aprovechando una siesta de bebé cuando nos llamaron unas 15 veces del hospital general de Alicante, de Valencia y la pediatra, debíamos acudir urgentemente al hospital. Pelo mojado, primeros vaqueros que coges del armario y ahí va el notición.
    Su tiroides no funciona, lo que le puede provocar retraso de crecimiento, retraso cerebral, retraso de todo, la tiroides es la gasolina del cuerpo. Empezó el tratamiento con eutirox y su cuerpo se fue estabilizando, mucho control y analíticas periódicas pastillas de por vida, alimentación sin soja y sobretodo mucho miedo por nuestra parte, ¿será un niño normal?
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    A los 9 meses de vida, mi hijo no gatea, no camina, no se desplaza. Me dice la pediatra que algunos niños caminan directamente, que no gatean, y ahí viene la pandemia. Al año, mi hijo sigue sin caminar y sin desplazarse y es cuando al fin me toman en cuenta. La seguridad social nos da cita para bastante tiempo y empezamos a ir a un centro privado de estimulación temprana, sospechan que tiene q ver con la tiroides (aunque finalmente no lo fue). El neuropediatra le diagnostica hipotonía muscular.
    Y empieza la aventura. La hipotonía muscular es un síntoma, no un diagnóstico, ¿por qué tiene esa hipotonía? cuando tosemos es un síntoma de un costipado, una gripe o incluso covid pero el diagnóstico es la enfermedad. Un neuropediatra, dos, tres (por cierto es una profesión dónde faltan muuuchos profesionales), hasta que por fin buscamos al mejor neuropediatra para mi de España, un señor con mucha experiencia que ha sido jefe de neuropediatría del hospital de la Paz y del Niño Jesús durante mucho tiempo, le hacen un electroencefalograma y le diagnostican una lesión cerebral. BUM Bomba dos.
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    Nota: Todo coincide con mi embarazo de riesgo complicado y con hospitalización por un quiste ovárico de 20cm que me reventó durante el primer trimestre y formación del cerebro del bebé.
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    Llorar es poco. El problema de tiroides que tanto te preocupaba, termina siendo insignificante después de tal diagnóstico. Por suerte, trabajo y esfuerzo, siguiendo las pautas y medicación de nuestro neuropediatra mi hijo empezó a caminar con 20 meses. A día de hoy 31 meses, todavía corre como un patito, pero baila muy bien, es un niño muy inteligente, le encantan las matemáticas y con menos de 3 años ya reconoce todas las letras del abecedario, sabe deletrear, contar hasta 30 y contar objetos. Por lo que sospechamos que la parte intelectual no está tan dañada como la física.
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    Vienen curvas y más que vendrán, hace poco unas semanas tuvo una reacción a la medicación con espamos, actualmente ha empezado a tartamudear un poco y así vamos, luchando en el día a día.
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    Por parte de la seguridad social he de decir que tardaron aproximadamente un año en darnos plaza en un centro, por lo que el primer año todo fue por privado, actualmente las horas no son suficientes por lo que tenemos que acudir a público y a privado porque de no ser así a día de hoy mi hijo probablemente ni caminaría.
    Es un niño muy trabajador pero faltan medios y hay que dar esos medios a las familias que no tienen la oportunidad como nosotros de permitirse un centro privado.
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    Estoy totalmente de acuerdo contigo, falta mucha visibilidad por todos lados a raíz de un post en instagram me contactaron varias familias igual de preocupadas que nosotros por el hipotiroidismo congénito, hicimos un grupo de whatsapp y creo hemos podido ayudar y tranquilizar a familias con problemas como el nuestro.
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    Nuestro gobierno debería de invertir mucho más en investigación y en formación para profesionales, que los médicos estén más actualizados, que se puedan compartir datos entre ellos, la experiencia también es saber y que se compartan los datos de las patologías raras de los pacientes de manera anónima para seguir investigando, comparando y evolucionando. Faltan medios, unidades especializadas, centros de atención temprana públicos que son vitales. Con un año de vida, un año de espera es equivalente a toda su vida, es demasiado tiempo, la atención tiene que ser rápida, es fundamental en bebés para un buen pronóstico.
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    Mucha suerte a todas las familias con superhéroes. Se os quiere.

    1. Gracias Yaiza por contarnos tu experiencia, tienes un gran luchador en casa. Te mandamos todo el ánimo y fuerza del mundo. Tenemos que visibilizar y apoyarnos entre todas para conseguir concienciar la necesidad vital de inversión en investigación y ciencia.

  3. Si hace 5 meses tuve a mi segundo hija una niña y en la prueba del talón salió que tiene fenilcetonuria o PKU…la verdad es que nos ha costado mucho aceptarlo y se me unió a una depresión portparto bastante fuerte….con ayuda de psicóloga vamos un poco mejor y sobre todo ver que la niña va bien …yque el tratamiento es una dieta estricta baja en proteínas..

    1. Mucho ánimo, Alicia. Es un camino largo y duro, es importante concienciar y visibilizar y sobre todo no sentirnos solas en este camino.

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